SCORMA-index (Scoring Mastocytosis)

Klinisk bakgrund

Kutan mastocytos omfattar en grupp tillstånd med mastcellsackumulering i huden, från lokaliserade mastocytom och makulopapulös kutan mastocytos (urticaria pigmentosa) till diffus kutan mastocytos. Svårighetsgraden varierar stort: vissa patienter har endast kosmetiskt besvärande lesioner, andra lider av intensiv klåda, flush, diarré och skelettsmärta som påtagligt begränsar livskvaliteten. Utmaningen i kliniken är att objektivt kvantifiera sjukdomsbördan för att kunna följa förloppet över tid och bedöma behandlingssvar. Serumtryptas ger en laboratoriemarkör för mastcellsmassa, men kräver venprovtagning, varierar med sjukdomssubtyp och speglar inte direkt hudens engagemang. SCORMA-indexet konstruerades för att fylla detta gap med ett semikvantitativt, kliniskt bedömbart instrument.

Beräkning av SCORMA

SCORMA-indexet är en sammansatt poäng som väger samman tre dimensioner av kutan mastocytos: utbredning, lesionsaktivitet och subjektiva symtom. Formeln är:

$$\text{SCORMA} = \frac{A}{5} + 5B + \frac{2C}{5}$$

där:

• $A$ = andel av kroppsytan med mastocytoslesioner i procent (0 till 100), ritas ut på ett kroppsschema.
• $B$ = summan av fyra lesionsaktivitetsvariabler, var och en skattad 0 till 3 på en representativ lesion: pigmentering/erytem, vesikulering, elevation (svullnad) och Darier's tecken (kvaddelbildning vid gnidning). Rådataintervall 0 till 12.
• $C$ = summan av fem subjektiva symtom på en visuell analog skala 0 till 10 för de senaste 3 veckorna: dagligt obehag av utlösande faktorer, flush, diarré, klåda och lokaliserad skelettsmärta. Rådataintervall 0 till 50.

Lesionsaktiviteten ($B$) viktas därmed tre gånger så högt som utbredning respektive subjektiva symtom, i analogi med SCORAD-indexet för atopisk dermatit. Detta återspeglar att intensiteten i enskilda lesioner anses mer kliniskt avgörande för sjukdomsbördan än ren utbredning.

Indexet togs fram av Heide och medarbetare vid Erasmus MC Rotterdam inom ramen för Mastocytosis Study Group Rotterdam och publicerades 2001 [1]. Härledningskohorten utgjordes av patienter med kutan mastocytos, och instrumentet designades som en semikvantitativ analys av tre aspekter av sjukdomen. Den ursprungliga publikationen presenterade beräkningsmetoden och föreslog dess kliniska användning, men innehöll ingen formell validering i en oberoende kohort.

Tolkning i praktiken

SCORMA-indexet saknar validerade gränsvärden för svårighetsgrad. Den gruppering som används i kalkylatorn (låg <20, måttlig 20 till 40, hög >40) är en beskrivande hjälp för att grobt orientera sig, inte en del av det ursprungliga validerade indexet, och ska inte styra behandlingsbeslut. Indexets huvudsakliga värde ligger i longitudinell uppföljning: en minskning över tid tyder på behandlingssvar, en ökning på försämring.

Poängen ska alltid tolkas i sitt kliniska sammanhang. En patient med få men intensivt klående lesioner kan ha en låg utbredningskomponent men hög symtomkomponent, och vice versa. Vid varje besök ska samma representativa lesion bedömas för att hålla intensitetskomponenten jämförbar över tid.

Validering och prestanda

Eftersom SCORMA är ett svårighetsindex och inte en diagnostisk eller prognostisk modell, saknas traditionella mått som c-statistik eller kalibrering. Valideringen har i stället bestått i korrelationsanalyser mot serumtryptas, som är en etablerad markör för mastcellsmassa.

I en studie från 2009 jämförde Heide och medarbetare SCORMA-indexet med serumtryptas hos 64 patienter, varav 31 barn och 33 vuxna, med kutan mastocytos [2]. Författarna fann en positiv korrelation mellan SCORMA och serumtryptas, vilket stödde indexets värde som mått på sjukdomssvårighetsgrad. Särskilt hos barn framhölls SCORMA som ett värdefullt alternativ till upprepade venprovtagningar.

Lange och medarbetare utvärderade SCORMA hos 101 barn med mastocytos, klassificerade enligt WHO-kriterier [3]. Av dessa hade 84 procent makulopapulös kutan mastocytos, 10 procent mastocytom och 6 procent diffus kutan mastocytos. Även i denna kohort fann man en positiv korrelation mellan SCORMA och serumtryptas. Både medeltryptase och medel-SCORMA var högre hos barn med diffus kutan mastocytos jämfört med andra former, vilket indikerar att indexet kan diskriminera mellan svårighetsgrader av sjukdomssubtyp.

I en prospektiv studie av 60 vuxna patienter med mastocytos användes SCORMA för att följa sjukdomsaktivitet under COVID-19-pandemin [4]. Hos sju patienter med försämrad hudengagemang under lockdown steg medel-SCORMA från 26,15 ± 5,09 till 34,95 ± 5,98 (p < 0,001), parallellt med stigande serumtryptas. Detta illustrerar indexets känslighet för kliniska förändringar över tid, men också att den subjektiva symtomkomponenten kan påverkas av psykosociala faktorer, vilket diskuteras nedan.

Sammanfattningsvis: SCORMA har visat reproducerbar korrelation med serumtryptas i tre oberoende kohorter, men saknar formell test-retest-reliabilitetsanalys och interbedömarreliabilitetsanalys i publicerad litteratur. Ingen studie har hittills jämfört SCORMA med andra svårighetsindex för mastocytos i en head-to-head-design.

Begränsningar

SCORMA-indexet gäller endast kutan mastocytos. Vid systemisk mastocytos utan hudengagemang blir utbrednings- och lesionskomponenterna noll, och indexet fångar då endast de subjektiva symtomen, vilket ger en missvisande låg poäng som inte speglar den systemiska sjukdomsbördan.

Den subjektiva symtomkomponenten ($C$) är känslig för påverkansfaktorer utanför mastcellssjukdomen. I Öztop-studien ökade SCORMA hos patienter med förhöjda depression- och stresspoäng under pandemin, vilket visar att psykisk ohälsa kan driva upp symtomskattningarna och därmed indexet, utan att mastcellsmassan har ökat [4]. Detta gör att enstaka SCORMA-värden vid psykosocial stress ska tolkas med försiktighet.

Inga validerade gränsvärden finns för svårighetsgrad. De band som används i kalkylatorn är deskriptiva och bygger inte på ursprungsstudien. Att använda dem som trösklar för behandlingsbeslut saknar evidentiellt stöd.

Interbedömarreliabilitet har inte publicerats. Lesionsaktivitetskomponenten ($B$) kräver klinisk bedömning av en representativ lesion, och skattningen av pigmentering, vesikulering, elevation och Darier's tecken kan variera mellan bedömare. Det rekommenderas därför att samma läkare bedömer patienten vid upprepade besök.

Källor

1. Heide R, Middelkamp Hup MA, Mulder PGH, Oranje AP. Clinical scoring of cutaneous mastocytosis. Acta Derm Venereol. 2001;81(4):273-6. PMID: 11720175
2. Heide R, van Doorn K, Mulder PG, m.fl. Serum tryptase and SCORMA (SCORing MAstocytosis) Index as disease severity parameters in childhood and adult cutaneous mastocytosis. Clin Exp Dermatol. 2009;34(4):462-8. PMID: 19077102
3. Lange M, Niedoszytko M, Renke J, m.fl. Clinical aspects of paediatric mastocytosis: a review of 101 cases. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2013;27(1):97-102. PMID: 22126331
4. Öztop N, Demir S, Beyaz Ş, m.fl. Impact of mental health on disease activity in mastocytosis during COVID-19 pandemic. Allergol Int. 2022;71(1):109-116. PMID: 34483018